محققان نانوکپسولهائی ساختند که به درمان هدفمند بیماری های ارثی کمک می کند.

به گزارش بسپار پایش پارس ، اطلاعات، درون ژنوم به صورت کلمات سه حرفی موسوم به رمز یا کدون منتقل می شوند و تغییر در این رمز های ژنتیکی بطور عمده عامل بسیاری از بیماری های ارثی است. ابزار های جدید ویرایش رمز ژنتیکی، برای درمان بیماری های ارثی، برخی سرطان ها و حتی عفونت های ویروسی امیدبخش هستند، اما روش های معمول برای انجام ژن درمانی در یک نوع بافته خاص از بدن می تواند پیچیده باشد و عوارض جانبی نگران کننده ای ایجاد کند.

محققان دانشگاه ویسکانسین مدیسون با طراحی ابزاری دقیق تر برای ویرایش ژن، بسیاری از این مشکلات را حل کرده اند.

به گفته شاوکین گونگ، استاد مهندسی زیست پزشکی و محقق این طرح، ابزار ویرایش ژن در داخل سلول، باید دقیق و هدفمند باشد، زیرا بروز اشتباه در ژن درمانی، ممکن است اثرات زیانباری در نسل بعد داشته باشد.

او می گوید در حال حاضراستفاده از وکتور های ویروسی به عنوان حاملین ژنی می تواند بسیار کارآمد باشد، اما با نگرانی هائی از جمله پاسخ های ایمنی نامطلوب بدن به آن ها همراه است. از طرفی هدفمندسازی آن ها برای انتقال ژن به یک سلول یا بافت خاص در بدن، بسیار دشوار است. از این رو گونگ و همکارانش ابزار ویرایش ژنی CRISPR-Cas9 را در نانوکپسول های ابداعی خود به قطر ۲۵ نانومتر قرار دادند. پوسته پلیمری نازک این نانو کپسول ها دارای گروه های پپتیدی بر سطح آنهاست که به این نانوذرات امکان می دهد، انواع سلول های خاص را هدف قرار دهند. این نانوکپسول ها در خارج از سلول های بدن (مثلا در جریان خون) دست نخورده باقی می ماند و در سلول مورد نظر قرار می گیرد. به گفته این محققان اندازه کوچک، ثبات عالی، انعطاف پذیری و کارایی بالای این نانوکپسول ها، آن ها را به یک بستر امیدوار کننده برای بسیاری از انواع ژن های درمانی تبدیل می کند.

نتایج تحقیقات این تیم روز گذشته در مجله Nature Nanotechnology منتشر شد.